O deputado estadual Lucas Lasmar (Rede) tem defendido as famílias de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa que afeta principalmente meninos, comprometendo músculos e mobilidade.

Urgência no acesso ao medicamento Elevidys para DMD
Em audiência pública realizada em 11 de agosto de 2025 na Assembleia Legislativa de Minas Gerais (ALMG), o deputado destacou a importância do acesso ao Elevidys, primeira terapia gênica aprovada para DMD — tratamento de dose única que pode custar até R$ 20 milhões no Brasil.

Entre os relatos que sensibilizaram a audiência está o de Davi, de 4 anos, morador de São Tiago. Diagnosticado aos 1 ano e 2 meses, ele enfrenta uma corrida contra o tempo: o medicamento só pode ser aplicado até os 8 anos de idade. Sua mãe, Júlia Cristina, fez um apelo emocionado:

“Olhem para o Elevidys não como um custo, mas como uma chance para estas crianças viverem.”

O que é distrofia muscular de Duchenne (DMD)?

A DMD é a doença rara mais comum da infância, com cerca de 700 novos casos por ano no Brasil. Os sintomas incluem perda precoce de força muscular, dificuldades de locomoção e, em fases avançadas, falência cardíaca e respiratória. Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) oferece apenas tratamentos paliativos, como corticoides e fisioterapia.

Elevidys: terapia gênica aprovada e desafios para incorporação

O Elevidys já foi aprovado em sete países e recebeu parecer favorável da Anvisa em dezembro de 2024. No entanto, a autorização foi suspensa em julho de 2025 após decisão da FDA (Agência Reguladora dos EUA) motivada por mortes em pacientes fora da faixa etária recomendada. A FDA reverteu sua posição e liberou novamente o uso do medicamento. No Brasil, familiares pressionam para que a Anvisa também volte a autorizar o medicamento.

Representantes do Conselho Estadual de Saúde afirmam que os efeitos adversos ocorreram apenas em uso indevido e defendem a liberação do Elevidys para o público indicado.

Custo elevado do Elevidys e proposta de isenção do ICMS

Indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, o Elevidys pode restaurar até 95% da proteína distrofina, essencial para a função muscular. Segundo Carolina Dibai, diretora de Políticas de Assistência Farmacêutica de Minas Gerais, trata-se do medicamento mais caro já financiado pelo SUS — uma dose equivale a três meses de medicamentos básicos para todo o estado.

Para facilitar o acesso, o deputado Lucas Lasmar apresentou o Projeto de Lei 4.145/2025, propondo isenção do ICMS para medicamentos contra a DMD, o que pode reduzir o preço em cerca de R$ 3,4 milhões.

Modelos de acordo para redução de custos

Erick Cossa, presidente da Associação Salve o Enrico, destacou que em São Paulo foi adotada uma medida semelhante e sugeriu um Acordo de Compartilhamento de Risco, modelo que reduziu o custo do medicamento Zolgensma para AME de R$ 12 milhões para R$ 5 milhões, com pagamento condicionado ao sucesso do tratamento.

Propostas complementares para diagnóstico precoce
Além da isenção tributária, Lucas Lasmar solicitou a inclusão do exame de creatinofosfoquinase no teste do pezinho, capaz de diagnosticar precocemente a DMD e melhorar as chances de tratamento efetivo.

Compromisso com a causa

“Estamos ao lado das famílias, lutando para que essas crianças tenham acesso à inovação que pode salvar suas vidas”, afirmou o deputado.